در يك حركت غافلگيرانه, داروهاي ماراتن اين هفته به طرفداران بيمار گفت كه "به دليل نگراني از قيمت گذاري توسط بيماران و گروه هاي مدافع ، راه اندازي داروي خود" Emflaza "مكث" خواهد كرد. اين داروخانه هفته گذشته اعلام كرده بود كه 89،000 دلار قيمت سالانه براي داروي تازه تأييد شده خود دارد اما بيماران و قانون گذاران بلافاصله گريه كردند,ويليس, مركز, نولان ويليس, درست, و مكس لكلاير, پايين, ديستروفي عضلاني دوشن داشته باشيد. آنها در 2 ژوئن در افتتاحيه دفتر مركزي جديد Sarepta Therapeutics در كمبريج شركت كردند, 2014.Boston Globe / Boston Globe از طريق Getty Images "آنچه شما انجام مي دهيد سرقت شركت بيمه من است,"گفت دانا ادواردز, مادري از نيوجرسي كه 12 ساله اش deflazacort گرفته است, نسخه عمومي دارو, از آنجا كه او پنج ساله بود. تازه تأييد شده Emflaza با ديستروفي عضلاني دوشن رفتار مي كند, نادر است, اختلال عصبي عضلاني ويرانگر. بيماران حدود 1200 دلار در سال نسخه عمومي اين دارو را از خارج از كشور وارد مي كنند. بيانيه اي كه به كنفرانس والدين خوانده مي شود, بيماران و طرفداران واشنگتن, D.C ., جفري آرونين ، مدير عامل شركت ماراتون ، گفت: "هدف ما در تجاري سازي Emflaza اين بوده است كه آن را در اختيار آن دسته از بيماران گسترده تر قرار دهيم كه قبل از تأييد FDA ، به درمان دسترسي نداشته باشند ... ما در حال مكث راه اندازي خود هستيم, كه هنوز اتفاق نيفتاده است. ما هيچ محصول جديدي فروخته ايم و اين روند را مكث خواهيم كرد."پت فرلونگ ، رئيس جمهور و بنيانگذار ديستروفي عضلاني پروژه والدين ، كه حامي كنفرانس صبح دوشنبه بود ، بيانيه را براي يك جمعيت خشمگين در يك اتاق كنفرانس در هتل Mayflower خواند."آنچه شما انجام مي دهيد سرقت شركت بيمه من است. Furlong خواند ، اين شركت همچنان به بيماران برنامه دسترسي گسترده اي را ارائه مي دهد ، كه به حدود 800 بيمار اجازه مي دهد تا دارو را از اين شركت دريافت كنند. در اين بيانيه آمده است: تعداد بيشتري مي توانند به طور رايگان به آن برنامه بپيوندند ، و بيماران مي توانند واردات دارو از كانادا يا "هر كجا كه آن را دريافت كنند" ادامه دهند
وي در روز دوشنبه در بيانيه‌اي اعلام كرد: "از زمان تاييد هفته گذشته، آنها از همه ما شنيده‌اند،" به عبارت ساده‌تر بگوييم كه "قيمت نبايد يك مانع باشد"، اين بيانيه كه شركت Duchenne نيز از كاپيتول هيل شنيده بود، گفت: "ما انتظار داريم كه" قيمت نبايد يك مانع باشد ". صبح روز دوشنبه، سناتور برني ساندرز، من - vt. و نماينده مجلس Elijah كامينگز، D - Md." ما معتقديم كه ماراتون در حال سو استفاده از برنامه "داروهاي يتيم" كشورمان است، كه به شركت‌ها هفت سال از انحصار بازار را براي تشويق تحقيقات به درمان‌هاي جديد براي بيماري‌هاي نادر به شركت‌ها مي‌دهد - نه براي اينكه شركت‌هايي مانند ماراتن با بيماري‌هاي نادر را تامين كنند - كه اغلب برچسب‌هاي قيمتي بسيار بالايي دارند. Emflaza روز پنج شنبه براي درمان بيماري‌هاي روماتيسمي مورد تاييد قرار گرفت. The بهداشت Kaiser تحقيقي را منتشر كرد كه نشان داد كه برنامه دارويي كه براي كمك به بيماران نوميد در نظر گرفته شده‌است توسط drugmakers اداره مي‌شود، دارويي است كه علائم بيماري Duchenne s را درمان مي‌كند. در حالي كه اين شركت‌ها قانون را نقض نمي‌كنند، آنها از قانون دارو براي تضمين مشوق‌هاي سودآور استفاده مي‌كنند و كنترل انحصاري بازارهاي بيماري نادر را به دست مي‌آورند.
اگر ساختار فعلي چگونگي تأييد FDA داروهاي يتيم را تأييد كند ، اگر شركت ها راهي براي بازي سيستم پيدا كرده باشند ، آسيب بيشتري به آن وارد مي كند.FDA علاوه بر وضعيت يتيم ، كوپن بررسي اولويت بيماري كودكان را به ماراتن داد ، كه اين شركت مي تواند ميليون ها دلار به يك داروساز ديگر بفروشد كه بتواند از آن براي تسريع در تأييد داروي خود استفاده كند."ما معتقديم كه ماراتن از برنامه" داروي يتيم "كشور ما سوءاستفاده مي كند. در جلسه روز دوشنبه ، مديران ماراتن نمايش پرده اي را به يك اتاق بسته بندي ارائه دادند كه برنامه هاي مختلف كمك هاي مالي بيمار و همچنين در دسترس بودن مورد انتظار دارو را به تفصيل شرح مي داد. اريك مسنر ، معاون فروش و بازاريابي براي ماراتن گفت: انتظار مي رود Emflaza تا اواسط ماه مارس به بازار عرضه شود. مسنر توضيح داد كه اين دارو پس از تخفيف و تخفيف بين 50 تا 54000 دلار هزينه خواهد داشت. و وي تأكيد كرد كه ماراتن انتظار ندارد بيماران آن قيمت را بپردازند. ما انتظار داريم كه بيماران تجربه كم يا صفر خارج از جيب را تجربه كنند. مي دانم كه بحث زيادي در مورد آن شده است. چگونه به قيمت رسيديم?"مسنر گفت. يكي از اعضاي مخاطب ، مسنر را قطع كرد و پرسيد كه آيا اين شركت با بيماران و خانواده ها در مورد قيمت صحبت كرده است. او اطمينان داد كه آنها اين كار را كردند و گفتند كه با گروه هاي بيمار گفتگو مداوم وجود خواهد داشت, مادر نيوجرسي, او گفت كه اميدوار است رئيس جمهور دونالد ترامپ نذر خود را براي كاهش قيمت بالاي مواد مخدر انجام دهد. اين داستان توسط كايزر سلامت نيوز كمك كرده است, يك سرويس خبري سياست ملي بهداشت كه بخشي از بنياد خانواده هنري جي كايزر است, غير انتفاعي, سازمان تحقيقات و ارتباطات سياست هاي بهداشتي غير حزبي وابسته به كايزر پماننته نيست. پوشش KHN از توسعه داروهاي تجويزي ، هزينه ها و قيمت گذاري ها توسط بنياد لورا و جان آرنولد تا حدودي پشتيباني مي شود.
منبع